

2026年1月22日,北京陸道培醫(yī)院風濕免疫科病房正式開科,同期舉辦了“細胞治療治療自身免疫性疾病”學術(shù)交流會。本次會議由我院風濕免疫科金京玉主任主講,特邀解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學中心張江林主任、解放軍總醫(yī)院第四醫(yī)學中心李艷主任、北京電力醫(yī)院楊春花主任作為討論嘉賓,共話細胞治療新未來。
細胞治療在自身免疫性疾病中的突破從研究到臨床

金京玉主任系統(tǒng)回顧了近年來CAR-T細胞治療在自身免疫性疾病中的重大進展。截至2025年底,全球已發(fā)表多項關(guān)鍵臨床研究,涵蓋系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)、特發(fā)性炎性肌炎、系統(tǒng)性硬化癥、重癥肌無力等多種自身免疫性疾病類型。累計已有超過100例難治性自免疾病的患者,通過CAR-T治療實現(xiàn)臨床緩解,部分患者甚至達到“無藥緩解”狀態(tài),重獲健康人生。
細胞治療的核心機制
區(qū)別于腫瘤治療中的“殺傷”邏輯,在自身免疫病中,細胞治療的核心目標是“免疫重置”。通過清除導致疾病的核心免疫細胞(如產(chǎn)生自身抗體的B細胞、漿細胞),或引入具有免疫抑制功能的調(diào)節(jié)性細胞,從而中斷自身免疫反應(yīng),讓免疫系統(tǒng)重新恢復正常。
細胞治療技術(shù)分類與考量
1. 靶點選擇:
目前靶點主要有CD19和BCMA。CD19表達在所有B細胞和部分漿母細胞,BCMA表達在漿細胞、漿母細胞及部分成熟B細胞。清除它們可能實現(xiàn)更持久的自身抗體消除,尤其適用于對CD19治療后抗體仍持續(xù)存在的患者,目前在SLE等疾病中已展現(xiàn)潛力。
2. 靶點數(shù)量:
單靶點CD19 CAR-T是當前臨床主流,設(shè)計簡單,安全性相對明確。雙/多靶點旨在防止靶點逃逸或增強療效。例如,同時靶向CD19和BCMA,以更徹底地清除B細胞譜系,是未來發(fā)展的重要方向之一。
3. 細胞來源:
自體細胞被當前絕大多數(shù)的臨床研究采用。從患者自身采集T細胞,改造后回輸。通用型細胞是使用健康供者細胞提前制備。給自體細胞狀態(tài)差無法培養(yǎng)的患者提供了選擇的機會。
4. 細胞技術(shù)工藝:
CAR-T(嵌合抗原受體T細胞):當前療效最顯著、數(shù)據(jù)最充分。通過基因工程給T細胞裝上能識別特定靶點(如CD19)的“導航器”,一次回輸后精準清除致病細胞。CAR-NK(嵌合抗原受體自然殺傷細胞):使用NK細胞進行改造。潛在優(yōu)勢包括:安全性可能更高(細胞因子風暴風險低)、可由供者細胞批量制備(現(xiàn)貨型)、不依賴患者自身T細胞功能。但需要多次輸注,臨床療效數(shù)據(jù)正在積累中。
臨床療效與安全性概述
療效:
以抗CD19 CAR-T為代表,在多種難治性自身免疫病(特別是SLE、特發(fā)性炎癥性肌病、系統(tǒng)性硬化癥)中顯示出高比例、深度的臨床緩解和無藥緩解。部分患者長期隨訪(>2年)未復發(fā),提示可能實現(xiàn)功能性治愈。
副作用:
主要風險與腫瘤CAR-T治療類似,但整體發(fā)生率及嚴重程度似乎更低。部分患者會出現(xiàn)細胞因子釋放綜合征,但多為輕中度。免疫缺陷與感染風險:因B細胞被清除,可能導致低丙種球蛋白血癥,需監(jiān)測并補充免疫球蛋白。神經(jīng)系統(tǒng)毒罕見且通常輕微。
真實案例分享:一位年輕女性的“破繭重生”
金主任分享了一例令人振奮的病例:一位年輕女性,罹患重癥狼瘡性腎炎,傳統(tǒng)治療無效,病情持續(xù)惡化。在接受自體CD19 和BCMA雙靶點CAR-T治療后,自身抗體轉(zhuǎn)陰,尿蛋白顯著下降,SLEDAI評分從28分降至2分,如今她已重獲新生。這個案例生動展現(xiàn)了細胞治療為難治性自身免疫病患者帶來的希望。
專家熱議,共祝開科認可前景,展望治愈之路

在討論環(huán)節(jié),張江林主任、李艷主任、楊春花主任等嘉賓對CAR-T在自身免疫病中的前景表示高度認可,并對陸道培醫(yī)院風濕免疫科的開科表示熱烈祝賀。專家們一致認為,細胞治療正推動自身免疫病進入“精準治療與功能治愈”的新時代,未來將有更多患者從中獲益。

北京陸道培醫(yī)院風濕免疫科的成立,標志著我院在自身免疫病細胞治療領(lǐng)域邁出堅實一步。我們將繼續(xù)攜手國內(nèi)外專家,推動技術(shù)創(chuàng)新與臨床轉(zhuǎn)化,助力更多患者走上“治愈之路”,擁抱健康新生。